Компания Marlin Biotech c 2014 года проводит раннюю разработку препаратов генной терапии для мышечных и неврологических генетических патологий, создает пациент-специфические тест-системы и мышиные модели заболеваний. А также занимается продукцией векторов аденоассоциированных вирусов для лабораторных исследований.

Наши партнеры

(тут логотипы наших коллабораторов)

Marlin Biotech осуществляет полный цикл производства векторов аденоассоциированных вирусов (AAV) для лабораторных исследований: от дизайна векторной конструкции до продукции готового к применению препарата AAV, прошедшего контроль качества. Векторы AAV удобный инструмент для доставки в клетки генов-интереса. В качестве генов-интереса могут выступать кодирующие последовательности различных белков, флуоресцентных репортеров, сенсоров и последовательности некодирующих РНК (например, микроРНК). Большая коллекция природных и инженерных серотипов AAV позволяет создавать эффективные векторы как для in vitro, так и in vivo приложений. Например, с помощью AAV можно эффективно доставлять гены-интереса в клеточные культуры, которые трудно трансфицируются (нейроны, первичные культуры). В исследованиях на животных векторы AAV позволяют доставлять гены-интереса в целевые органы (печень, скелетные мышцы, сердце, мозг и др.) и обеспечивать ткане-специфическую экспрессию. Векторы AAV также широко применяются для доставки терапевтических конструкций в ткани пациентов (генная терапия) и моделирования заболеваний человека на лабораторных животных.

Продукция AAV с вашим геном интереса

Мы производим наработку in vitro очищенного AAV на минимальной площади 7500 см² (малая партия) и максимальной 225000 см² (большая партия). Возможна наработка одного или нескольких различных AAV в одной партии. Количество партий не ограничено. Цикл нашего производства предусматривает возможность проведения дополнительных этапов контроля качества. А также вы можете заказать AAV-eGFP из нашей коллекции.

  1. Сборка с использованием плазмиды Заказчика
    Стоимость малой партии от 245 000р
    Стоимость большой партии от 348 000р
    Срок исполнения 4-5 недель
  2. Сборка с предварительной наработкой препаративного количества плазмиды из образца Заказчика
    Стоимость малой партии от 290 000р
    Стоимость большой партии от 410 000р
    Срок исполнения 8-9 недель
  3. Добавить доп. контроли качества – PAAG, LAL-test, HCP, BSA, Mycoplasma
    Стоимость: уточняется
    Срок исполнения: уточняется
  4. Получить AAV-eGFP из коллекции
    Стоимость от 30 000р
    Срок исполнения 2-3 недели

Мы готовы ответить на ваши вопросы: marlinbiotechad@gmail.com

Дизайн вашей экспрессионной кассеты

Мы поможем вам получить вашу конструкцию.

  1. Сделаем дизайн конструкций на основе вашего ТЗ
  2. Заклонируем и наработаем заданную плазмидную конструкцию
  3. Переклонируем вашу целевую последовательность в AAV вектор для последующей продукции

Все услуги доступны только в рамках договора на последующую вирусную продукцию.
Стоимость минимального объема работ от 50 000р.
Полный объем работ и сроки обсуждаются с Заказчиком индивидуально.

Мы готовы ответить на ваши вопросы: marlinbiotechad@gmail.com

Генная терапия

Генная терапия

Генная терапия направлена на лечение заболевания путем внесения изменений в генетический аппарат клеток пациента. Генная терапия позволяет добавить функциональную копию гена взамен дефектной, снизить экспрессию токсичного гена или «починить» поломанный” ген. Для этого в клетки пациента вводится терапевтическая генетическая конструкция; для увеличения эффективности проникновения часто применяются специальные носители - вирусные векторы. Marlin Biotech разрабатывает прототипы генотерапевтических препаратов для моногенных заболеваний человека на основе векторов аденоассоциированных вирусов (AAV). Наши основные направления исследований включают мышечные (миодистрофия Дюшенна), кардиомышечные и неврологические орфанные заболевания. Для дизайна терапевтических генетических конструкций мы используем передовые мировые технологии. Для заместительной генной терапии мы создаём векторы, обеспечивающие ткане-специфическую экспрессию нормальной копии гена. Для подавления гена с “токсичной” мутацией мы применяем генетическую технологию РНК интерференции (RNAi) и создаем векторы с искусственными микроРНК, направленными на последовательность мутантного транскрипта. Для коррекции дефектного гена мы используем инструменты геномного редактирования на основе CRISPR-Cas. Многообразие природных и инженерных серотипов AAV позволяет эффективно доставлять терапевтические конструкции в целевые органы и ткани модельных животных.
Модели заболеваний

Модели заболеваний

Эффективность прототипов генотерапевтических препаратов мы изучаем на клеточных и животных моделях заболеваний человека. Marlin Biotech также создаёт новые клеточные тест-системы и мышиные модели, несущие пациент-специфические мутации. Для внесения точечных изменений в геном модельного объекта мы разрабатываем инструменты для редактирования генома на основе CRISPR-Cas. Совместно с нашими партнёрами мы применяем широкий набор методов функционального тестирования для регистрации терапевтических изменений после введения прототипа AAV-препарата.

Наши публикации

Development of an AAV-RNAi strategy to silence the dominant variant GNAO1 c.607G>A linked to encephalopathy. Gene Ther. 2025
doi: 10.1038/s41434-025-00532-x.

CRISPR-Cas9 correction in the DMD mouse model is accompanied by upregulation of Dp71f protein. Mol Ther Methods Clin Dev. 2023
doi: 10.1016/j.omtm.2023.06.006.

CRISPR/Cas9-generated mouse model with humanizing single-base substitution in the Gnao1 for safety studies of RNA therapeutics. Front Genome Ed. 2023
doi: 10.3389/fgeed.2023.1034720.

Therapeutic potential of highly functional codon-optimized microutrophin for muscle-specific expression. Sci Rep. 2022
doi: 10.1038/s41598-022-04892-x.

CRISPR/Cas9-generated mouse model of Duchenne muscular dystrophy recapitulating a newly identified large 430 kb deletion in the human DMD gene. Dis Model Mech. 2019
doi: 10.1242/dmm.037655.